莫納什大學(xué)太牛逼了！研究治愈全球致命疾病

莫納什這次簡直功在千秋!太棒啦!鼓掌~!

莫納什大學(xué)開拓性的醫(yī)學(xué)治療方式挽回了一個先天患有致命疾病的嬰兒的生命。這一新聞與研究更是刊登在醫(yī)學(xué)界權(quán)威期刊《The Lancet》上。

這種致命疾病被稱為鉬輔酶缺乏癥 (MOCD) A型，是一種遺傳代謝性疾病，阻礙患者身體代謝亞硫酸鹽，從而導(dǎo)致癲癇發(fā)作和腦組織的破壞，導(dǎo)致死亡。鉬輔酶缺乏癥非常罕見，但每年仍舊會造成大約100名嬰兒的死亡，其中大部分死于嬰兒期初期。

2009年，莫納什醫(yī)學(xué)團隊治愈了第一例患有鉬輔酶缺乏癥的女嬰“Baby Z”(為保護女嬰隱私，使用化名)，成為醫(yī)學(xué)史及法律史上的壯舉。

自Baby Z的疾病診斷后，由Alex Veldman博士領(lǐng)導(dǎo)的莫納什大學(xué)新生兒健康專家團隊明確了一個可行的治療方案，使用復(fù)合cyclic pyranopterin monophosphate (cPMP) ，然而這一藥物從未在人類身上使用過，Baby Z的治療方案必須快速得到法院的批準。當(dāng)Alex Veldman博士收到治療批準后，立馬著手為Baby Z實施方案。

莫納什大學(xué)新生兒健康專家團隊在Baby Z身上實施的治療方案效果顯著，迅速增加了患兒體內(nèi)亞硫酸鹽代謝物的水平。盡管她仍有部分健康問題，但莫納什大學(xué)這一革命性的治療讓Baby Z成為了全球首例鉬輔酶缺乏癥治愈的人類。

發(fā)表于《The Lancet》上的相關(guān)研究表明，莫納什大學(xué)開拓性的鉬輔酶缺乏癥的治療方案比預(yù)期的更有效。在嬰兒期初期進行治療，可以有效防止患兒腦組織破壞，并且在治愈后不會出現(xiàn)并發(fā)癥。

如今，F(xiàn)lora Wong博士與她的全球團隊致力于為全球的鉬輔酶缺乏癥患兒進行治療，她說：“因為這一疾病非常罕見，我們便將治療方案推向全球，現(xiàn)今已治愈全球11例鉬輔酶缺乏癥的嬰兒。事實證明這個治療方案非常安全，并且疾病的早期治療對于患兒的恢復(fù)有驚人且持續(xù)的效果。”

“在醫(yī)學(xué)上，我們極少使用 ‘治愈’這個詞，但這一次是個醫(yī)學(xué)上治愈的例子。”

——莫納什大學(xué)新生兒健康專家與研究員

Flora Wong博士